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Tumore al polmone, una nuova molecola blocca la malattia

By   /  2 Febbraio 2020  /  No Comments

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Italia capofila in un trial europeo: parte l’arruolamento nello studio dei pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule. Nello studio pubblicato su «Nature» il farmaco ha permesso il controllo della neoplasia nel 100 per cento dei partecipanti

Nonostante i grandi progressi che si sono registrati in oncologia negli ultimi decenni, alcuni tipi di tumore sono rimasti fino a oggi refrattari a ogni trattamento farmacologico. Oggetto di oltre trent’anni di ricerche, le proteine RAS costituiscono la famiglia di geni maggiormente soggetti a mutazioni nei tumori umani. Una nuova molecola sperimentale, che agisce come un’infiltrata speciale all’interno della proteina KRAS, appare però in grado di bloccare le cellule cancerogene del tumore al polmone non a piccole cellule quando tutte le altre cure non funzionano. È quanto mostrano i risultati di una ricerca recentemente pubblicata sulla rivista scientifica Nature: nella fase uno di sperimentazione (la prima di tre che portano all’approvazione di un nuovo farmaco) la molecola AMG510 ha permesso il controllo della malattia nel 100 per cento dei pazienti con questo tipo di neoplasia polmonare.

Al via la sperimentazione, in Italia 15 centri

A fronte dei promettenti esiti, nel 2020 parte l’arruolamento dei malati in uno studio di fase tre che coinvolgerà 300 centri e 650 pazienti e che vede l’Italia impegnata come capofila europeo con 15 centri partecipanti, coordinati dall’Università di Torino. Attualmente in Italia si registrano ogni anno 42.500 nuove diagnosi di tumore al polmone, di queste 35mila riguardano il tumore al polmone non a piccole cellule, che in circa 3mila casi è provocato dalla mutazione specifica KRAS. Fino ad oggi i ricercatori non erano stati in grado di trovare un «appiglio» che portasse i farmaci ad avere effetti sulla proteina mutata, ma la nuova molecola AMG510 (messa a punto dai ricercatori Amgen) sfrutta una «tasca» nascosta della KRAS per attaccarla: in sostanza, nascondendosi in un punto debole riesce a infiltrarsi a e bloccare le cellule tumorali del cancro al polmone.

Cura efficace e ben tollerata in tutti i malati

«La molecola Amg510 è capace di legarsi alla mutazione G12C del gene Kras, determinandone il blocco permanente in uno stato inattivo, con la conseguente inibizione della progressione tumorale – spiega Silvia Novello, direttore dell’Oncologia Toracica dell’ospedale San Luigi di Orbassano (Torino) e presidente dell’Associazione Walce (Women against lung cancer) -. Il nuovo farmaco sperimentale si è rivelato efficace in tutti i pazienti coinvolti nel trial di fase I, nei quali la neoplasia si era diffusa nonostante avessero ricevuto almeno due linee di trattamento». Nello specifico, la terapia ha ridotto il tumore nel 54% dei pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (7 dei 13 pazienti valutabili che hanno ricevuto un dosaggio da 960 mg) e ha arrestato la crescita tumorale nel restante 46% (6 dei 13 pazienti valutabili che hanno ricevuto 960 mg). Il trattamento ha mostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole: nessun paziente ha riportato tossicità tali da dover ridurre la dose di farmaco ed effetti collaterali gravi correlati alla terapia in studio. Sulla base dei dati disponibili, negli Usa la Food and Drug Administration (Fda) ha concesso ad Amg510 lo status di farmaco “orfano” (cioè destinato alla cura di una malattia rara) per il carcinoma polmonare non a piccole cellule metastatico pretrattato.

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